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FDA批准20年来首个镰状细胞病新药

发布时间: 2020-01-09 00:57:12来源:

  8日,美国FDA宣布批准了Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)用于治疗镰刀型红血球疾病(或镰状细胞病,Sickle cell disease,SCD),该款Emmaus Medical公司的新药适用于五岁及以上患者,以减少与这一血液病症相关的严重并发症。Endari是首个获得FDA批准的SCD儿科患者疗法,也是近20年来针对成年患者的首例新型治疗方法。
  镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,病人红细胞呈异常形状,由平滑的圆圈形状改变为新月形或镰刀形。这遗传性细胞形状的改变使得畸形细胞缺乏可塑性,限制了红细胞在血管中的流动,阻塞毛细血管,于是限制了其将氧气输送到身体各组织的能力,往往可导致严重的机体疼痛和器官损伤。据美国国立卫生研究院(NIH)统计,美国范围约有10万人患有镰状细胞病。这种疾病最常发生在非裔美国人、拉美裔和其他少数族裔群体中。在美国,患有镰状细胞病患者的平均预期寿命约为40至60岁。镰状细胞病(SCD)患者的治疗仍然存在未满足的医疗需求。

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  镰状细胞病的病理生理学(图片来源:NIH)

  研究发现,氧化应激反应的增加在镰状细胞病的病理生理学中起主要作用:它可能导致细胞膜受损,粘附分子的暴露。医学工作已经证明,通过补充L-谷氨酰胺,可在镰状红细胞中增强烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD),降低氧化应激反应。使用口服处方级L-谷氨酰胺SCD患者有降低疼痛发生的趋势。

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  补充L-谷氨酰胺来治疗SCD患者(图片来源:《Blood》)

  Endari的安全性和有效性在5至58岁患有镰状细胞病患者的随机试验中得到了研究评估,他们在入选试验前12个月内经历两个或多次疾病引发的疼痛。患者被随机分配到使用Endari或安慰剂治疗的小组中,并且在48周内评估了治疗效果。与接受安慰剂治疗的患者相比,平均来说,接受Endari治疗的患者通过胃肠外给药麻醉或酮咯酸治疗疼痛的次数减少(中位数3次对比中位数4次);因痛住院次数减少(中位数2次对比中位数3次);入院天数较少(中位数6.5天对比中位数11天)。与接受安慰剂的患者相比,接受Endari的患者发生急性胸部综合征(一种因镰状细胞病引起的危及生命并发症)较少(8.6%对比23.1%)。Endari曾经获得FDA颁发的孤儿药资格。
  FDA药物评估和研究中心下属的血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说道:“Endari是近20年来获得批准用于镰状细胞病患者的首例治疗方法。”


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